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첫 유전자 치료제 개발사인 CRISPR사의 Crispr-cas9 과는 다른 Prime editing을 통한 치료제 개발사이다.
구글로부터 투자를 받은 유전자 치료제 개발 회사로서, 최근 구글의 단백질 시뮬레이터를 기반으로 한 약품 개발이 활발하여, 유전자 치료 관련 시뮬레이터의 활용 가능성을 검토하기 위해 공부/조사 내용을 붙인다.
Pipeline
Wilson's disease향 in-vivo 치료제
윌슨병은 구리(Cu) 수치가 간, 뇌, 눈 등의 신체 기관에 축적되는 희귀 유전 질환임.
신체 내 여러가지 유용한 역할을 하는 구리는 간에 의해 초과 분이 제거되지만, 윌슨병 보유자는 초과 분이 제거되지 않아 여러 이상 증상이 나타나고, 합병증이 심한 경우 사망에도 이를 수 있다고 함.
원인은 유전 + 유전자 변형임.
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